摘要：2008年,國際專家小組發(fā)表了有關(guān)肝癌臨床試驗終點設(shè)計與選擇的指南[1]。同年,開創(chuàng)性的SHARP試驗結(jié)果公布,通過明確的證據(jù)表明索拉非尼可以提高晚期肝癌患者的存活率[2]。該試驗建立了護理標(biāo)準(zhǔn)并明確闡述了試驗設(shè)計的相關(guān)原則,其中重要之處在于選擇Child-PughA的肝功能代償性良好的肝癌患者作為試驗對象。隨后的臨床實踐證明,使用索拉非尼治療肝功能Child-PughB和C的患者,存活率非常低。這一事實強調(diào)了肝功能狀態(tài)在受試患者的選擇中至關(guān)重要。選擇肝功能代償性好的肝病患者,可避免指南中所指出的將慢性肝病死亡風(fēng)險與無進展生存期(PFS)作為終點相混淆。